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Les Enfants de Pen Bron, La Turballe

Les Enfants de Pen Bron, La Turballe

Un blog pour témoignage, un blog pour le site de Pen Bron de La Turballe, pour que ce Centre Marin continue son action, celle d'accueillir des enfants dans un cadre de vie et un environnement marin unique. Emmanuel

Publié le par Emmanuel
Publié dans : #Infos générales

L’AFM-Téléthon, c’est l‘histoire de ces familles de malades, de ces parents qui ont bousculé le monde scientifique et médical, qui sont entrés dans les laboratoires pour aller à la rencontre des chercheurs, qui ont su faire bouger les lignes et se faire entendre pour exister. Leur combat contre la maladie d’hier s’est transformé en une véritable révolution scientifique et médicale au bénéfice du plus grand nombre.
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Après les premières percées, les essais cliniques et les maladies candidates au médicament se multiplient. Grâce aux biothérapies innovantes, le champ des possibles s’élargit pour les maladies rares mais également certaines maladies fréquentes. Les nouvelles stratégies thérapeutiques passent à la phase de l’essai sur l’homme, les 1ers résultats renforcent l’espoir et la conviction des familles.

Pour la médecine dans son ensemble, c’est le bond en avant, et pour les malades, une certitude que le médicament est à portée.

Le défi : lancer de nouveaux essais thérapeutiques pour des maladies rares…

…du système immunitaire : démarrage dans 4 pays européens (France, Allemagne, Angleterre, Suisse) d’un nouvel essai international de thérapie génique pour la granulomatose septique chronique (CGD), un déficit immunitaire héréditaire très invalidant. Cet essai a déjà démarré à Londres début 2013 et démarrera d’ici fin 2013 dans d’autres pays.

…de la vision : lancement d’un nouvel essai de thérapie génique pour la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL), maladie qui se manifeste par une perte de la vision centrale brutale, asymétrique, généralement entre 15 et 30 ans et pour laquelle il n’existe aucun traitement efficace. Cet essai est mené par Généthon dans le cadre d’une collaboration avec l’Institut de la Vision à Paris. L’essai clinique sur l’homme démarre fin 2013.

…du cerveau : lancement d’un essai de thérapie génique pour la maladie de Sanfilippo B se traduisant par une dégénérescence nerveuse irrémédiable. L'objectif de cet essai mené par l’Institut Pasteur et soutenu financièrement par l'AFM-Téléthon, est d'évaluer sur un an la tolérance et l’innocuité de cette thérapie innovante chez 4 enfants atteints de cette maladie âgés de 18 mois à 4 ans révolus. Le début de cet essai clinique de phase I/II est prévu pour fin 2013.

…du sang : lancement d’un essai de thérapie génique pour une maladie génétique rare des globules rouges qui entraîne la défaillance progressive et sévère de la moelle osseuse (anémie de Fanconi). Le vecteur de thérapie génique sera produit à Généthon courant 2013.

…de la peau : démarrage d’un essai de thérapie cellulaire pour le traitement des ulcérations cutanées liées à la drépanocytose (maladie génétique du sang). Après avoir réussi à reconstituer, fin 2009, un épiderme à partir de cellules souches embryonnaires, les travaux du laboratoire I-Stem se poursuivent pour proposer cette ressource illimitée de cellules comme alternative thérapeutique aux patients atteints de maladies rares de la peau mais aussi aux grands brûlés ou aux nombreuses personnes souffrant d’ulcères associés à différentes maladies (diabète…). Cet essai devrait démarrer en 2014.

Produire les médicaments de demain

En juin dernier, Généthon a obtenu le statut d’établissement pharmaceutique. Une première au monde pour un laboratoire à but non lucratif créé par une association de malades grâce à la générosité publique. Cette étape clé permet au laboratoire du Téléthon de passer à la vitesse supérieure pour produire, dès septembre et à grande échelle, des médicaments innovants et très complexes. Un espoir sans précédent pour vaincre les maladies rares et une immense fierté pour les donateurs à l’origine de cette grande avancée ! Il dispose du plus grand centre de production de médicaments de thérapie génique au monde : Généthon Bioprod.

Généthon BioProd : 60 experts de la bioproduction : pharmaciens, ingénieurs, techniciens…, 5 000 m2 de laboratoires de haute technologie, 4 suites de production, 20 lots de vecteurs médicaments produits par an à pleine capacité, une conception suivant des objectifs Haute qualité environnementale.

Le téléthon 20013, partout en France et sur France télévisions Pour 30 h de fête et de solidarité !

Commenter cet article

alexandre 03/12/2013 17:37


pardon  mon commentaire du dessus etait destine a l article d avant

alexandre 03/12/2013 17:34


mon dieu si tout cela pouvait marcher !! Cela redonnerait un sens a la vie des non voyants qui sont souvent bien isoles 

alexandre 02/12/2013 13:15


personne n est a l abri d une tuile pareille  J espere que dans quelques annees la recherche arrivera a stopper tout ca Bon courage a tous les benevoles du telethon qui comme chaque annee
apportera beaucoup Et courage a tous ces jeunes en fauteuil qui affrontent ;froid foule etc 

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