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Les Enfants de Pen Bron, La Turballe

Les Enfants de Pen Bron, La Turballe

Un blog pour témoignage, un blog pour le site de Pen Bron de La Turballe, pour que ce Centre Marin continue son action, celle d'accueillir des enfants dans un cadre de vie et un environnement marin unique. Emmanuel

Publié le par Emmanuel
Publié dans : #Infos générales

SANTE - A quelques encablures de Noël, l'Association Française Myopathie fait appel à la générosité des Français à l'occasion des deux jours de Téléthon qui se tiendront les 6 et 7 décembre prochains. Entretien avec Frédéric Révah, le directeur général du Généthon, centre de recherche sur les thérapies géniques entièrement financées par les dons.

 

Cette année marque une grande avancée pour la recherche sur les maladies génétiques rares : le Généthon, le plus grand centre de recherche sur la thérapie génique au monde, a obtenu au mois de juin le statut d'établissement pharmaceutique de l'Agence nationale de la sécurité du médicament (ANSM), ce qui lui a permis de créer le laboratoire Généthon Bio Prod.

Une reconnaissance inédite pour une association, qui va lui permettre de produire lui-même ses traitements. Une condition sine qua non pour faire avancer la recherche et donner de l'espoir aux quelque 3 millions de Français (30 millions d'Européens) frappés par une maladie génétique rare. Entretien avec  Frédéric Révah, le directeur général du Généthon.

Que représente pour vous cette certification par l'ANSM ?
Cela va nous permettre de produire de thérapies géniques en grande quantité et selon les normes pharmaceutiques. Une fois les essais cliniques terminés, nous pourrons les mettre à disposition du plus grand nombre. Sans le label de l'ANSM et la possibilité de produire à grande échelle, c'était compliqué de faire des essais cliniques.

Par ailleurs, si on n'avait pas réussi à faire en sorte que la loi autorise des associations à devenir des établissements pharmaceutiques, on aurait été bloqué dans notre développement. D'autant que les entreprises pharmaceutiques ne se sont pas vraiment intéressées aux thérapies géniques, qui nécessitent une technologie complexe. Aujourd'hui, nous pouvons dire que nous sommes la première association à but non lucratif à concevoir et à produire des médicaments.

On peut donc espérer des avancées rapides en matière de recherches ?
Grâce à cette certification, on a aujourd'hui une reconnaissance au niveau international et les recherches s'accélèrent. Nous travaillons avec des équipes en Angleterre, en Suisse, en Allemagne, au Japon, aux Etats-Unis. Des études dont nous avons la responsabilité ont démarré un peu partout dans le monde. En octobre, nous avons lancé la production du premier médicament pour une maladie de l'œil, la neuropathie optique de Leber. On a aussi entamé d'autres essais cliniques pour plusieurs maladies du système immunitaire. Sur la base de ces études, on espère pouvoir produire notre premier médicament en 2017. En somme, c'est demain.

Ces méthodes, ces innovations thérapeutiques qu'on met en œuvre, vont aussi nous permettre de déployer des technologies pour soigner des maladies plus fréquentes, comme la DMLA. Idem pour les recherches sur les maladies rares du sang, qui vont nous aider à mieux comprendre les cancers du sang et pourquoi pas, mieux les soigner. En outre, plusieurs chercheurs qui travaillent sur le sida nous ont sollicités car ils sont intéressés par nos techniques. Prenez une maladie comme les bébés bulle, qui n'ont pas du tout de système immunitaire, doivent rester dans des bulles stériles et ont une espérance de vie très limitée. Aujourd'hui, grâce aux traitements, on a pu corriger le défaut génétique d'une centaine de ces bébés qui ont pu retrouver une existence normale.

Que représentent les dons du Téléthon pour le Généthon ?

La survie du Généthon dépend à 100 % de la générosité des donateurs. En tout, nous avons besoin de 10 millions d'euros par an pour le fonctionnement du laboratoire, qui nous permettent aussi de créer 20 lots de médicaments chaque année. L'an dernier, on a récolté 88 millions d'euros, mais, il faut dire que l'activité de l'AFM va largement au-delà. L'AFM, c'est 300 programmes de recherche, 34 essais cliniques en préparation ou déjà en cours, un millier de chercheurs. Et ça, c'est juste pour la partie scientifique, sans parler du soutien aux malades. C'est donc grâce aux efforts des donateurs qu'on pourra avancer. Personnellement, je suis très confiant. Je pense qu'ils peuvent être fiers de ce qu'ils ont fait depuis le premier Téléthon en 1987.

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